问题——新药"第一步"往往决定"能否走到底"。药物研发长期面临投入高、周期长、失败率高的困境，风险主要集中在早期两个环节：一是靶点是否真正参与疾病进程、是否具备干预价值；二是候选分子能否在活性、选择性、成药性与安全性之间找到平衡。传统路径依赖文献积累与逐步实验验证，容易将涉及的性误判为因果关系，许多项目直到进入临床或后期研究才暴露出靶点无效、毒副作用难以控制等问题，白白消耗时间与资金。
AI在药物研发中的深度应用，正推动此领域从经验驱动转向数据驱动。面对日益复杂的全球健康挑战，智能化工具不仅提升了研发效率，也打开了新的创新空间。随着技术与医学的持续融合，攻克疾病的路径有望变得更宽。