英国剑桥的Mission Therapeutics拿到了1330万美元的资金，这让他们有底气在2026年上半年给帕金森病人做一期试验。这家公司老本行就是通过线粒体自噬这种细胞自我修复的机制来治病。作为细胞的发电站，线粒体负责提供了90%的能量，要是它坏了或者功能不灵，会释放有毒的自由基，让人发炎、细胞死亡。细胞靠一种叫线粒体自噬的过程来清理受损的线粒体，免得惹出麻烦。而帕金森病里，这个清理系统好像失灵了，坏线粒体积在神经元里，最后就会让人动不了、脑子也糊涂。 Mission把目光投向了去泛素化酶（DUBs）这种有100多种的蛋白质，它们负责调控泛素通路——一个决定细胞里蛋白质命运的系统。公司给MTX325这种药披上了USP30抑制剂的外衣，USP30就是调节线粒体自噬的关键分子刹车器。Mission认为抑制它能解除刹车，让细胞更有效地把坏线粒体送走。这种药通过增强线粒体的质量控制来保护神经元。 这笔钱是在MTX325做完第一阶段1a研究之后才拿到的。早期试验数据显示，这个药能很好地透进脑子里干活。脑脊液采样也表明它在中枢神经系统里的渗透性很高，说明它在大脑里可能会有好效果。安克·伦德莫斯博士说，这笔钱会帮助他们在2023年发表的临床前数据包基础上接着往前冲。MTX325在小鼠身上实验时发现它能把帕金森病里的几个关键问题都治了，比如线粒体坏了、α-突触核蛋白堆积、还有黑质-纹状体里多巴胺神经元变少。 现在公司已经拿到英国MHRA的许可去搞1b期临床试验了。Sarah J Fritchley博士说这次试验的大目标就是给患者有力的临床证据（PoM），同时还要多看看药的安全性和能不能让人受得了。他们想让MTX325快点进到临床测试里去，预计能在2027年下半年拿到PoM数据。 这次投资方包括辉瑞风险投资、索芬诺瓦投资、罗氏风险投资、SR One、IP集团公司还有罗塞塔资本公司。除了这些商业投资者的1330万，MTX325的研发还得到了迈克尔·J·福克斯基金会和帕金森病英国组织给的520万美元资助。