问题：治疗窗口紧迫，患者负担突出 甲状腺眼病（TED）是Graves病等甲状腺涉及的疾病的常见并发症，可表现为眼睑退缩、眼球突出、结膜充血、复视和眼眶疼痛等；中重度活动期患者往往同时遭遇外观变化、视功能受损与持续疼痛，工作和社交受限，心理压力随之增加。TED具有“活动期—非活动期”的阶段特征：活动期炎症活跃，被认为是干预的关键窗口，治疗是否及时往往直接影响预后。 原因：自身免疫驱动，关键受体协同促病程演进 医学界普遍认为，TED的发生发展与眼眶成纤维细胞异常激活有关。研究发现，胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）和促甲状腺素受体（TSHR）在细胞表面高表达，在免疫反应驱动下可产生协同作用，促进成纤维细胞活化、增殖及脂肪化改变，进而引发软组织肿胀、眼外肌受累和突眼等典型表现。对机制的深入认识，为治疗从“控制炎症”走向“靶向关键通路”提供了依据，也推动了生物制剂在眼科与内分泌交叉领域的应用探索。 影响：传统治疗受限，个体化需求凸显 长期以来，糖皮质激素是活动期TED的常用治疗之一，但在临床中，部分患者因合并基础疾病、对不良反应的顾虑或个人意愿等原因，难以接受或坚持治疗；同时，不同患者对传统方案的反应差异明显，也提示需要更有针对性的治疗手段。专家指出，TED诊疗往往需要内分泌、眼科、影像、免疫等多学科协作：既要控制甲状腺功能，也要密切评估眼眶炎症与结构改变，尽量避免活动期延误后进入不可逆阶段，导致治疗难度和整体成本上升。 对策：靶向IGF-1R通路提供新路径，规范评估决定用药时机 基于此，靶向IGF-1R的单克隆抗体等生物制剂逐渐进入临床视野。替妥尤单抗N01作为我国首个获批的IGF-1R抗体药物，为中重度活动期TED患者提供了新的选择。大连医科大学附属第二医院团队披露的一例病例显示：患者为49岁女性，确诊甲状腺功能亢进症两年余，出现眼部肿痛、视物模糊并逐渐加重；入院检查提示双眼突眼、结膜充血及眼睑改变，影像学表现符合Graves眼病特征；临床活动性评分（CAS）为7分，符合活动期特征，并达到中重度严重性分级。诊疗过程中，患者明确拒绝糖皮质激素治疗。医疗团队在继续规范抗甲状腺药物治疗的同时，结合活动度与严重度评估、影像学证据及患者意愿，启动靶向生物制剂方案，力求在活动期实现对关键通路的精准干预。 专家表示，生物制剂的使用更强调“人群选择、时机把握与全程管理”：一是严格依据活动度和严重度分层，避免延误或过度治疗；二是加强不良反应监测与合并症管理；三是将患者意愿与生活质量改善纳入治疗决策；四是推动内分泌与眼科联合随访，动态评估视功能、突眼度、软组织炎症及影像学变化，形成连续管理。 前景：从病例经验走向证据积累，完善路径促可及性提升 随着相关共识和指南持续更新，靶向治疗正在重塑TED的治疗格局。专家认为，我国首个IGF-1R抗体药物的落地不仅增加了一种治疗选择，也推动诊疗理念向“机制导向、分层管理、以患者为中心”转变。下一步仍需依托真实世界研究和多中心数据，进一步明确不同人群的获益特征，优化联合或序贯治疗策略，并探索基层与区域医疗体系中的转诊与随访路径，提高规范诊疗的覆盖面与可及性。同时，应加强健康教育，提升公众对甲状腺疾病与眼部症状关联的认识，促进早筛早诊，减少因延误带来的结构性损害。
从被动应对走向主动干预，替妥尤单抗的临床应用为中重度活动期TED提供了新的治疗路径，也反映出我国在对应的创新药物与诊疗模式上的进展。在“健康中国2030”背景下，类似突破有望推动重大疾病管理向更精准、更个体化的方向发展，并为相关领域的临床实践与研究积累更多中国经验。