地中海贫血是我国南方较为常见的遗传性血液疾病，在广西呈现明显的地域聚集特征。据统计，广西地贫基因携带率约为20%，重型患者往往需要终身输血和去铁治疗。过去，治疗费用偏高是影响患者规范诊疗的重要因素。以关键药物“去铁酮片”为例，纳入医保前患者年均自付费用超过3.6万元，约为当地农村居民人均可支配收入的2倍以上。
地中海贫血患者就医负担的明显下降，反映了医保制度保障民生上的持续发力。从罕见病目录扩展到具体药物纳入，从国家政策推进到地方配套落实，保障链条正逐步完善。，仍有不少罕见病患者期待获得类似支持。下一步，应继续推进罕见病用药纳入医保，完善诊疗规范，加强基层医疗服务能力建设，让更多患者在治疗过程中获得稳定、可持续的保障。