在异染性脑白质营养不良症（MLD）这个长期缺乏有效治疗手段的领域，深圳光明科学城近日传来新进展；依托国家重大科技基础设施——合成生物研究平台，我国科研团队为一名瑞典两岁患儿实施基因治疗，实现从接诊到康复仅用三个月的“深圳速度”。MLD是一种罕见遗传病，传统治疗长期受限于酶替代难以有效到达中枢、神经系统损伤多为不可逆等国际难题。患儿家属辗转欧美多国求医未果后，通过学术文献联系到深圳理工大学连祺周教授团队。团队采用“基因修饰自体造血干细胞移植”方案，在体外对患者自体干细胞进行精准修复后回输体内，帮助重建机体的“自我修复”能力。 这一进展离不开国家投入7亿元建设的合成生物研究重大科技基础设施支撑。平台集成40个自动化功能模块，应用机械臂移液、微流控筛选等技术，将以往需要数月的基因线路构建流程压缩至数天，实验准确率提升至99.5%以上。数据显示，该设施可使研发周期缩短50%，人力成本降低70%，为生命科学研发与转化提供了更高效的工具链。 深圳在“十四五”期间提前布局合成生物学全产业链，逐步形成从基础研究到临床转化的创新生态。随着《深圳经济特区促进合成生物产业创新发展条例》等政策出台，深圳正加快建设全球生物技术创新的重要策源地。专家指出，此次跨国救治的成功，不仅说明了我国在涉及的技术与平台能力上的进步，也为国际医疗合作提供了可借鉴的案例。
一名跨越万里来到深圳的患儿，反映了科技创新体系对生命健康需求的响应能力。重大科研基础设施的价值，最终要落到“让科研更快转化为可用的医疗方案”此民生目标上。把平台优势深入转化为制度、标准与人才优势，推动更多可复制的临床转化成果落地，才能让前沿科技更稳妥、更持续地守护生命健康。