最近听到个好消息，2024年3月，上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心确诊了一位2岁的患儿婷婷，她被确诊为高危神经母细胞瘤（HRNB）。经历了整整14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情才完全缓解。尽管如此，父母心里依然很不安。因为这种病的复发率实在太高了，达到了41%，而且一旦复发，5年总体生存率只有20%左右。这时候，家长们听说美国食品药品监督管理局（FDA）在2023年12月批准了一种叫依氟鸟氨酸（DFMO）的药物用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批的口服维持疗法，它通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶ODC，就能“饿死”肿瘤细胞。 为了让这个药尽快进国内给患儿用，医院在上海市药监局和卫健委的指导下启动了紧急申报。药物在今年5月获批后顺利通关运输，最终在2024年6月9日到了上海儿童医学中心。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授说：“DFMO的引进给高危神经母细胞瘤患儿带来了国际前沿的治疗选择。” 在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下，给这名3岁高危神经母细胞瘤（HRNB）患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸（DFMO）用药。那天记者从上海儿童医学中心获悉这个消息时还真是挺激动的。这个突破性治疗不仅给国内高危神经母细胞瘤患者带来了新希望，也为国际新药快速引进提供了可借鉴的创新路径。 神经母细胞瘤(NB)其实是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤。复发率高且复发后5年总体生存率较低。所以临床特别需要更有效的治疗手段。我们都希望未来能有更多类似的药物引进进来打破用药难的困境。