“细胞替代”疗法有望实现功能性治愈

2024年12月,瑞金医院获得国家药监局临床试验许可,批准了一项针对帕金森病的治疗技术。这项技术由神经内科主任刘军团队联合中国科学院脑智卓越中心陈跃军研究员团队共同研发,历时三年,研制出了“UX-DA001注射液”。它的治疗原理是采集患者自身血液细胞,将其转化为具有分化潜能的多巴胺能神经前体细胞,再精准移植到患者脑部特定区域。陈跃军团队通过技术创新,使分化细胞的纯度达到国际先进水平。为了避免免疫排斥风险,这次治疗采用的是患者自体细胞。 2025年正式启动的这个项目,给66岁的沈女士带来了新的希望。沈女士是中国首例在国家药监局批准的临床试验中接受自体干细胞疗法的帕金森病患者。3月1日,医生通过微创手术把自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入她的脑部。经过一个月的恢复,沈女士已经能够实现一整天自主行走。 4月9日,沈女士现身瑞金医院科普活动现场,首度面向公众分享她的阶段性康复体验。这是在第29个世界帕金森病日来临前夕举行的活动。沈女士告诉大家:“接受干细胞治疗后,我的睡眠质量明显改善。入睡很快,一觉能睡6个小时。原来僵硬的手脚也比之前灵活了。每天都能感受到细微进步。虽然恢复过程需要耐心,但‘一天比一天好’的状态让我充满希望。” 这位66岁的上海市民曾经历了长达14年的艰难病程。她曾从单药控制发展到多种药物联用,最终还是出现了严重并发症的困境。这次手术醒来后,她就能在床上活动;第二天就能下地行走。 帕金森病是一种常见的神经退行性疾病,目前中国有数百万名患者。这种疾病会导致脑内产生多巴胺的神经元逐渐死亡,引发肢体震颤、运动迟缓等症状。随着病情恶化,患者可能会失去运动功能甚至全身僵硬,完全丧失生活自理能力。当前药物治疗只能缓解症状而无法阻止疾病进展。医生李殿友表示:“移植细胞将在未来3个月到6个月逐渐成熟并与现有神经网络建立连接。与传统药物治疗相比,这种‘细胞替代’疗法有望实现功能性治愈。” 刘军主任指出:“药物治疗5年后,患者易出现药效波动且无法阻止疾病进展。对于部分患者来说,脑深部电刺激术(DBS)虽然能通过植入电极调控脑区活动改善运动障碍,但需要长期参数调控和部分患者疗效也会逐渐下降。” 随着中国人口老龄化不断加深,这项突破性技术将为更多帕金森病患者带来曙光。团队计划持续观察移植细胞的整合情况,并按计划逐步扩大受试者规模。