2月5日，一场聚焦罕见病患者用药保障的高规格对话首都国际会议中心展开。北京市卫生健康委员会、药品监督管理局、医疗保障局、北京海关等监管部门，与北京儿童医院、友谊医院、北医三院等12家医疗机构，以及默沙东、默克、吉利德等50余家中外医药企业代表齐聚顺义，围绕临床急需与罕见病药品进口便利化展开深度研讨。 罕见病患者群体虽然人数不多,但用药需求迫切。长期以来,国外已上市但国内尚未获批的创新药物,往往因审批流程、通关手续等环节制约,难以及时惠及国内患者。如何打通这条生命通道,成为摆在监管部门、医疗机构和企业面前的共同课题。 北京市药品监督管理局、卫生健康委员会等部门在会上详细解读了罕见病及临床急需药品进口的申报流程、专家评估机制和药学服务模式。北京市医疗保障局介绍了支持创新药高质量发展的32条新政,北京天竺海关阐述了口岸通关便利化措施,北京市商务局则发布了支持外资和总部企业的有关政策。顺义区同步推出医药健康产业扶持政策,集中展现北京在加快市场准入、优化营商环境上的改革成效。 首都机场临空经济区管理委员会相关负责人表示,作为罕见病药品保障先行区的建设主体,管委会协同市级监管部门创新推出白名单制度、保税备货、分次出区、全程可溯的北京模式,为国外已上市、国内未上市的临床急需药品开辟绿色通道。此机制实现了从患者等药到药品等患者的根本转变,让国内罕见病患者能够同步获益于国际前沿治疗方案。 北京友谊医院药学部副主任李新刚认为,先行区政策具有突破性意义,为临床急需罕见病药引进打通快速通道,也为全国罕见病用药保障提供了可复制的经验。北京大学第一医院药剂科主任周颖介绍,该院已通过先行区绿色通道获批7款临床急需或罕见病药品,包括沃拉西德尼、艾拉司群、帕瑞肽等,不仅为罕见病患者带来生存希望,也为医疗机构破解诊疗难点、推动临床药学学科发展注入新动力。 跨国药企代表、丹麦灵北制药有限公司总经理张一帆表示,此次活动搭建的政企面对面沟通渠道,能够有效推动政策精准落地,快速响应企业诉求。这继续坚定了企业在华发展信心,将持续关注政策动向,积极参与医药健康领域创新,加速全球创新药在华落地。 据了解,顺义区已将医药健康产业列为重点发展方向,通过政策协同、通关提速、保税创新、先行区建设等举措,推动产业链全链条发展。下一步,首都机场临空经济区将持续深化先行区建设,推动临床急需及罕见病药品进口,保障患者长期用药需求,建立完善药械创新联动服务机制。
提升药品可及性既是民生工程，也是治理能力的体现；只有将跨境引进的效率与全程监管的质量相结合，将企业创新与临床需求相衔接，才能让更多患者受益。随着政策协同和机制建设的不断深入，临床急需与罕见病用药保障有望从个案突破走向体系化供给，为健康中国建设提供更有力的支撑。