全球肝癌防治面临严峻挑战。传统随机对照试验虽是医学研究的"金标准"，但高昂成本、漫长周期和严格入组标准往往制约了临床转化效率； 东南大学团队另辟蹊径，采用克隆-删失-加权方法对全国多中心CHANCE登记数据库进行分析，有效规避了回顾性研究的选择偏倚问题。通过模拟临床试验的随机化过程并建立虚拟对照组，使观察性数据具备了近似随机对照试验的科学严谨性。这项研究成果已发表在《柳叶刀-临床医学》。 中期肝癌一直是临床治疗的"灰色地带"。研究数据显示，接受三联疗法的患者中位总生存期达32.9个月，较传统单药治疗延长42.6%，无进展生存期提升39.5%。联合治疗组的客观缓解率提高16.2个百分点，且疗效优势在各项敏感性分析中保持稳定。这些发现对占肝癌患者40%的中期群体具有重大临床意义。 研究的创新价值还体现在方法学层面。科研团队开发的"时变治疗权重"等分析方法，为真实世界研究树立了新范式。通过建立动态评估模型，成功解决了观察性研究中治疗策略随时间变化的评估难题，此方法可推广至其他复杂疾病研究领域。 业内专家指出，这项成果标志着我国在转化医学研究领域已从"跟跑"转向"并跑"。随着国家癌症中心肝癌大数据平台完善，这类高效、低成本的证据生成模式将加速肿瘤精准治疗方案的临床转化，为"健康中国2030"癌症防治目标提供技术支撑。
这项研究展现了中国临床研究方法学创新和证据生成上的进步；通过将先进统计学方法与真实世界数据相结合，研究团队为中期肝癌患者的个体化治疗提供了科学支撑。目标试验模拟方法有望成为连接观察性研究与随机对照试验的重要桥梁，推动精准医学在肿瘤治疗中的应用，最终惠及更多患者。