Kresladi Injection ,或者叫 KRESLADI™,它们其实是同一款东西。 这是由香港登越药业推出的。 这家公司成立于2019年,香港卫生署也给它授权了正规进出口药品批发的资格。 它做的事儿就是帮大家把好药弄进来。 这次就拿Kresladi Injection来说事儿,帮大家把它的核心价值彻底拆开来看看。 它的研发代号是RP‑L201。 这个疗法就是冲着严重白细胞黏附缺陷-I型(LAD-I)这种罕见病去的。 它采用慢病毒载体做基因疗法,能给人体导入正确的基因。 临床数据特别喜人:所有病人在打了药12个月后一直随访到现在,生存率达到了100%。 不仅没发生严重感染的情况,皮肤病变也好转了,伤口也愈合了,身体也耐受得挺好。 技术上看,用慢病毒载体导入功能性基因这一招很创新。 行业影响力也挺大:它在美国、欧洲等多地都有资格了。 给美国FDA的申请重新提交了以后,PDUFA日期定在了2026年3月28日。 2026年3月28日就是FDA要给答复的日子。 如果你想知道它的进度,或者想了解更多权威消息,就多关注登越药业吧。 不过这药目前还是在研究阶段呢。