罕见病患者面临的困境日益受到社会关注。据统计，近七成罕见病患者在儿童时期发病，而国内罕见病药品供给仍明显不足，许多特效药仍需依赖进口。按传统进口流程，往往需要完成国内临床试验和注册审批，周期较长、成本较高，导致不少患儿在确诊后陷入“无药可用”或“用不起药”的处境，错过最佳治疗期，给家庭和社会带来沉重负担。确诊难、药品稀缺、药价高已成为罕见病诊治的三大难题。为缓解这个问题，天竺综合保税区以罕见病药品保障先行区建设为契机，推出若干便利化举措。该区通过前置评估、跟踪审评和24小时通关等措施，协同天竺海关及主管部门，打通药品进口、存储与交付的全链条服务通道。同时整合全球找药、申报辅导等服务，帮助跨国企业对接临床需求，加快国际创新药物进入中国市场。目前，临床急需的罕见病药品最快可在42天内进入医院，显著缩短患者获药时间。创新机制带来明显成效。2025年，天竺综保区新增获批17个临床急需药械产品，覆盖10家医疗机构，惠及患者约5000人。罕见病药品累计通关货值达270.43亿元，进口规模位居全国首位，深入畅通了“国外已上市、国内未上市”罕见病药品的进口通路。这意味着我国罕见病药品供应正在从“人等药”逐步转向“药等人”。在提升用药可及性的同时，天竺综保区也推动完善保障体系，促进患者从“用得上”到“用得起”。该区构建多层次用药保障机制，推动10款罕见病临床急需药品纳入北京普惠健康保海外特药险清单，并联合中国人保北京市分公司、北京人寿推出全国首批新生儿罕见病公益保险，进一步增强药品可及性与可负担性。这些举措在一定程度上减轻了患者经济压力，让更多患者能够获得及时有效的治疗。罕见病药品保障先行区的建设也为医药产业发展带来新增量。依托临床急需进口药械绿色通道，天竺综保区已吸引30余家国内外知名医药企业集聚发展。2025年，该区医药贸易规模达1000.93亿元，连续三年突破千亿元，成为我国医药产业创新发展的重要承载地。展望未来，天竺综保区将继续以创新为牵引，增强罕见病药品保障能力，优化对应政策与服务，打造新的产业增长点。该区计划建设覆盖罕见病“筛、诊、治”与“研、产、贸”一体化的特色产业集群，加快实现从“药品通道”向“产业生态”的升级，助力首都医药健康产业向更高水平、更加特色化方向发展。
天竺综保区的实践表明，破解罕见病治理难题，关键在于制度创新与产业培育协同发力。当政策的“可及”落到患者的“可用、可负担”，“先行区”的价值也就超越了单一区域——既为“人民至上”的理念提供了具体落点，也为医药领域扩大制度型开放探索出可复制的路径。面向新的阶段，“让每一个小群体都不被放弃”正在从愿景加速走向更可落实的制度安排。