转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者因体内异常蛋白沉积导致多器官损伤，临床表现为进行性神经功能衰退与心肌病变，患者群体长期面临"无药可用"的严峻局面。
据北京协和医院院长张抒扬教授介绍，该疾病已纳入国家《第二批罕见病目录》，但传统治疗方案仅能缓解症状，无法阻断疾病进展。
此次获批的依普隆特生钠采用创新作用机制，区别于传统对症治疗模式。
其通过精准靶向肝脏mRNA，从转录层面抑制错误折叠蛋白的产生，每月皮下注射的给药方式大幅提升用药依从性。
临床试验数据显示，该药物可使患者神经病变进展风险降低80%，生活质量评分改善达45%以上。
这一突破性进展的背后，是我国罕见病防治体系的持续完善。
近年来，国家药监局通过设立优先审评审批通道，将创新药物平均审批时限压缩至60个工作日；医保部门建立罕见病用药专项谈判机制，已有73种罕见病用药纳入国家医保目录。
阿斯利康全球研发中国负责人何静博士表示，政策支持为创新药研发提供了确定性预期，企业将持续投入源头治疗药物的深度开发。
业内专家指出，RNA靶向技术的成功应用具有示范意义。
该技术平台可拓展至其他由异常蛋白沉积引发的疾病领域，如阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病。
随着《"十四五"医药工业发展规划》的深入实施，预计未来五年我国罕见病药物研发将进入加速期"，实现从"跟跑"到"并跑"的转变。
罕见病患者人数虽少，却关乎医疗公平与科技创新的温度。
此次RNA靶向新药获批，折射出我国在完善罕见病治理体系、推动临床急需药物可及方面的持续努力。
面向未来，只有在政策保障、临床能力、药物创新与患者支持等环节形成更紧密的闭环，才能让更多“少数人的疾病”不再被忽视，让可及、可负担、可持续的诊疗选择真正落到患者身边。