中科院深圳先进技术研究院突破长基因递送难题 新型方法有望推动孤独症癫痫等疾病基因治疗

新华社深圳1月28日电 基因治疗作为精准医学的重要方向,通过修复、替换或抑制致病基因,为部分遗传性疾病和罕见病带来了新的治疗希望。但长期以来,一个关键技术难题制约了其发展:如何把足够长的治疗性基因稳定、安全、有效地送入目标细胞,并确保其正常发挥作用。

从实验室的基础发现到临床应用的转化之路依然漫长,但这项源自中国的原创技术为基因治疗领域提供了新动能。在精准医疗时代,突破性技术的交叉融合正在重塑疾病治疗格局,而完善从科研创新到产业落地的全链条体系,将成为抢占生物医药制高点的关键。