基因治疗通过修复、替换或抑制致病基因来治疗疾病，近年在罕见病等领域取得显著进展。业内公认的关键难题是：如何将治疗性基因准确、稳定地送入目标细胞并维持足够的表达水平。长期以来，长片段基因的高效递送一直是制约基因治疗发展的技术瓶颈。
基因治疗代表了21世纪生命科学和医学发展的重要方向。中国科研团队在长基因递送此关键技术环节的突破，填补了国内外技术空白，为众多遗传性疾病患者带来了新的希望。从基础研究到临床转化，从技术创新到患者受益，这一过程需要科研工作者的持续努力和社会各界的支持。随着涉及的研究的深入，这项成果有望在不远的将来造福更多患者，为人类战胜遗传性疾病作出重要贡献。