问题:创新药“从实验室到病床”仍有堵点 全国两会现场,医疗界委员谈及创新药发展普遍认为:新药获批只是起点,真正的考验于能否尽快进入医院、纳入支付、形成规范使用路径,让患者“看得上、用得起、用得对”;现实中,一些创新药虽已上市,但在医院准入、临床使用、支付覆盖等环节仍存在时间差与区域差,患者在不同地区、不同机构获得同等治疗机会的难度不一,“最后一公里”仍需打通。 原因:投入高、周期长与支付约束交织叠加 创新药研发具有高投入、长周期、高不确定性特点,临床试验、注册审批、生产放大与质量体系建设等环节缺一不可。进入应用阶段后,堵点更多来自体系性因素:一是医院端面临控费与绩效考核压力,部分机构对引入价格较高或使用管理复杂的新药积极性不足;二是支付端承受可持续性约束,医保需要在“保基本”与“促创新”之间寻求平衡,部分患者仍面临自付比例较高、用药周期长带来的负担;三是企业端回收周期长,若缺乏稳定、可预期政策环境与激励机制,持续投入创新的动力会被削弱;四是临床路径与适应症管理需要不断明确,真实世界数据积累、规范用药培训等工作不足,也会影响新药的广泛、合理使用。 影响:既关乎民生获得感,也决定产业竞争力 对患者而言,创新药可及性提升意味着治疗选择更多、疗效更优、负担更可控,特别是在肿瘤、罕见病等领域,创新药往往与生存期和生活质量直接有关。对产业而言,创新药能否顺畅进入市场,关系企业现金流与再研发能力,进而影响创新链条的持续性。近年来我国创新药研发与审评审批改革持续推进,创新活力不断释放。数据显示,“十四五”期间我国批准上市创新药数量达到230个,在研新药数量约占全球三成,临床试验数量位居世界前列。如何把研发优势更快转化为临床获益,成为从“数量增长”迈向“质量跃升”的关键课题。 对策:从医院、支付、税收与制度协同入手系统疏通 围绕“最后一公里”,来自临床一线的全国政协委员赵宏结合调研提出,应以政策组合拳增强各方获得感与可持续性。 一是增强医院端“敢用、愿用”的制度支撑。建议完善创新药成本补偿机制,探索对部分创新药试点收取药事服务费,促进药学服务价值体现,引导医院把更多精力投入到用药管理、患者教育与规范随访中。同时,可优化院内准入流程与药事管理规则,在确保安全合规前提下,提高创新药进院效率。 二是增强患者端“用得起、用得久”的支付能力。在继续推动符合条件的创新药通过谈判进入国家医保目录、提高保障可及性的同时,构建“医保+商保”等多层次协同支付体系,鼓励商业保险在产品设计、理赔服务与控费管理上更好衔接临床需求,探索对大额长期用药患者的分担机制,减少因病致贫、因病返贫风险。 三是增强企业端“愿投、能投”的长期预期。建议对抗癌药、罕见病药等已出台的增值税优惠政策进行常态化评估与动态优化,加快将创新抗癌药物纳入税收优惠范围,提升政策精准度与稳定性,形成鼓励企业持续研发、持续供给的制度环境。 四是以标准与证据提升“用得对”的质量水平。推动建立更完善的临床使用指南、真实世界研究与药物警戒体系,促进适应症边界更清晰、用药更规范,同时为医保准入、商保支付与价格形成提供更充分的证据基础,减少“能进目录但难以规范使用”的新矛盾。 前景:政策聚焦与产业积累叠加,创新药可及性有望持续提升 从政府工作报告首次将生物医药明确为新兴支柱产业,到面向“十五五”的相关规划研究多次强调健全医保支持创新药和医疗器械高质量发展机制、完善创新药目录、拓展商业保险支付范围,传递出鲜明信号:我国创新药发展将从“鼓励研发”继续转向“研发与可及并重”。随着审评审批、医保谈判、医疗服务价格与多层次保障体系联动深化,创新药从获批到临床广泛应用的周期有望缩短,地区间可及性差距也有望逐步收敛。另外,如何在可持续支付框架下实现“保基本”与“促创新”兼顾,仍需通过精细化管理、数据驱动决策与政策评估机制改进。
当实验室里的分子结构图最终转化为病床前的救命药剂,这条跨越科学与民生的长路需要政策设计者、医疗从业者和产业开拓者的接力奔跑。