这回有个好消息：咱们中国首例原发性胆汁性胆管炎的创新药，在首都医科大学附属北京友谊医院开出了国内第一张处方，这算是给肝脏罕见病的诊疗带来了很大的突破。肝病这块儿一直被说成是“沉默的器官”，原发性胆汁性胆管炎(PBC)这种慢性病更是藏得深。这药是贾继东教授领衔的肝病中心最先给患者用上的，直接体现了咱们的临床能力和跟国际接轨的速度。 PBC其实是自身免疫异常搞出来的一种胆汁淤积病，以前属于罕见病，但因为抗体检测的普及和医生更懂行，现在查出的人越来越多。首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心的数据显示，咱们国家大概有20.5个人里就有一个得这病。虽说这毛病在全国不算太多见，但因为不像乙肝那样容易被注意到，很多时候病人都是在体检发现肝功能异常才发现的，容易漏诊或误诊。 以前大家都在用熊去氧胆酸(UDCA)，但很多患者吃了没用或者受不了副作用，病情还在恶化。还有超过七成的人皮肤痒得厉害，这虽然不是要命的急症，却能把人折磨得晚上睡不着觉、浑身没劲儿，严重影响生活质量。这次引进的Seladelpar是全球首个获批的强效选择性PPARδ激动剂，能同时改善肝脏指标和减轻瘙痒症状，对那些吃UDCA效果不好的病人来说简直是救命稻草。 首都医科大学附属北京友谊医院这就像是个风向标。以前总觉得PBC主要是西方人得的病，现在随着检测技术的进步和专家经验的积累，国内病例也看得越来越清楚了。好多地方的患者都跑过来找北京友谊医院看病，这也说明了咱们规范化诊疗的路子走对了。 接下来还得加把劲做好早期筛查和患者教育工作。随着“健康中国”的推动和医保政策的完善，我相信像PBC这样的罕见病群体未来会越来越好过。只要多学科合作、新药研发还有政策保障跟上了劲儿，“罕见病中的常见病”肯定能找到更适合自己的治疗方案。这张创新药处方的落地是个大事件。不管是认知的提高还是药物的引进、临床应用都在一步步完善起来。相信以后会有更多像Seladelpar这样的好药来帮助大家活得更健康、更有质量。