问题——前沿疗法“用得上”与“用得起”长期并存 CAR-T细胞治疗因具备体内增殖、疗效持久等特点，被视为难治性血液肿瘤治疗的重要突破；但受制于工艺复杂、生产链条长、质量控制要求高等因素，长期以来其临床应用常被“费用高、可及性有限”所困。对患者来说，能否及时用上、能否负担得起，始终是推广过程中绕不开的现实问题。 原因——核心环节受制与产业化能力不足曾推高成本门槛 国家卫生健康委卫生发展研究中心健康保障部副主任郝晓宁表示，细胞治疗的成本不仅来自药品本身，还与上游关键原材料、制备工艺、质控体系以及生产组织效率密切涉及的。此前部分关键环节依赖外部供应，或缺少稳定的工业化体系，使成本难以下降、供应链波动风险上升，也给生物安全与质量一致性带来更大压力。要让前沿技术真正转化为临床可及的成果，必须“卡点”环节实现自主可控，并推动规模化生产落地。 影响——自主研发产品获批带动行业从技术突破转向体系竞争 随着全链条国产化推进，我国细胞治疗产业正从“能不能做”转向“做得稳、做得好、做得起”。2025年7月，雷尼基奥仑赛注射液获国家药监局批准上市，用于治疗二线及以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为我国自主研发的I类创新型生物制品之一。该产品在病毒制备方式与扩增效率上走出差异化工艺路径，反映了国产创新关键技术路线上的探索，也为临床提供了更多治疗选择。 复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎表示，随着国产产品临床数据与安全性证据不断积累，“进口优于国产”的惯性认知正在被打破。临床选择应回到医学证据与患者需求本身，综合评估产品设计理念、疗效与安全性数据、适应证特征，以及患者支付与保险条件，推动更精准的个体化用药决策。 对策——以产业链协同和商业化能力提升，推动“可及性”系统优化 业内普遍认为，细胞治疗要实现普惠，靠单点技术突破不够，必须依赖从研发、生产到商业化与临床应用的系统协同。上海恒润达生生物科技股份有限公司董事兼总经理黄飞表示，药品研发的底线是“安全有效、质量可控”，在此基础上提升可及性，是产业发展的核心目标。这也反映出细胞治疗行业正从单纯“技术导向”，进入“质量—效率—可及性”并重的新阶段。 商业化合作正成为缩短创新成果落地周期的重要方式。2025年12月，恒润达生与华润双鹤达成商业化合作，华润双鹤获得雷尼基奥仑赛注射液全国独家代理权。华润双鹤董事长陆文超表示，将依托企业在工业化与商业化上的能力，与研发创新形成互补，加快完善供应保障、渠道覆盖与患者服务体系，并探索更有利于减轻患者负担的路径。业内人士指出，随着规模化生产推进、供应链更稳定、流通效率提升，综合成本有望更优化，也为支付端改革腾出空间。 前景——支付体系完善将决定普惠速度，“医保+商保”或成关键支撑 创新药进入临床后，能否实现更大范围覆盖，很大程度取决于支付体系的承接能力。郝晓宁表示，近年来国家多部门产业政策、医改重点与医保支付等形成联动，为创新药发展提供系统支持。下一步可围绕CAR-T等创新疗法的可及性，推动建立以基本医保为基础、商业保险为补充的多层次保障体系：通过商业保险扩大覆盖面，在风险分担与支付能力提升的同时，促进成本逐步下降；在条件成熟、综合评估可行时，再适时研究纳入基本医保的路径，以增强药品可及性。 同时，多位业内人士强调，前沿疗法的普惠化不等于简单压低价格，而是要在法规监管、质量体系、临床规范、真实世界数据积累与不良反应管理等上同步加强。只有在疗效与安全性边界更清晰、生产与质控更稳定、临床路径更规范的前提下，支付扩面才更可持续。
从突破关键环节受制于人，到推动临床价值转化与支付体系衔接，国产CAR-T的进展折射出我国生物医药从“追赶”走向“并跑乃至领跑”的产业路径。让前沿技术更可及，既需要企业在技术与质量上持续深耕，也需要政策、支付与医疗服务体系在制度层面深入完善。当安全、有效与可负担形成闭环，更多患者才能真正受益于科技进步带来的健康改善。