12月22日,国家药品监督管理局发布公告,默克雪兰诺(北京)医药有限公司申报的盐酸匹米替尼胶囊(商品名"贝捷迈")通过优先审评审批程序正式获批上市。
该药适用于治疗手术切除可能导致功能受限或出现严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤成年患者,成为国内该适应症首个获批的一类创新药,填补了相关治疗领域的空白。
腱鞘巨细胞瘤曾被称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎,属于罕见的局部侵袭性肿瘤。
这类疾病虽不常见,但对患者生活质量影响严重。
肿瘤可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬症状,患者关节活动功能受到明显限制,日常生活能力显著下降。
更为严峻的是,若患者未能及时接受治疗或出现病情复发,肿瘤可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆转的损伤,严重威胁患者的长期健康。
长期以来,国内腱鞘巨细胞瘤患者面临治疗选择匮乏的困境。
手术切除是主要治疗手段,但对于肿瘤位置特殊、累及重要功能结构或术后复发的患者,手术难以取得理想效果,部分患者甚至因手术风险过高而无法接受治疗。
在系统性药物治疗方面,此前一直缺乏有效的治疗方案,患者只能反复手术或长期忍受疾病折磨,治疗需求长期得不到满足。
此次获批的盐酸匹米替尼胶囊是一种集落刺激因子-1受体抑制剂,由和誉医药研发。
该药获批基于全球三期临床研究MANEUVER的研究数据。
研究结果显示,在针对腱鞘巨细胞瘤的系统性治疗中,该药展现出较高的客观缓解率,并带来临床结局的显著改善。
相关研究成果已在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布。
此外,2025年欧洲肿瘤内科学会大会公布的长期随访数据进一步证实,在中位随访时间14.3个月时,自研究起始即接受该药治疗的患者客观缓解率持续提升至76.2%,显示出良好的疗效持续性。
北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉指出,该药在国内获批具有重要临床意义。
此前,众多患者因缺乏有效的系统性治疗手段而陷入治疗困境,特别是肿瘤复发或无法手术的患者群体。
新药上市意味着临床医生能够为这部分患者提供疗效确切且耐受性良好的治疗选择,为难治性疾病的诊疗带来突破性进展。
从药品审批角度来看,该药通过优先审评审批程序获批,体现了监管部门对罕见病治疗药物的重视和支持。
这一政策导向有利于加快临床急需药物的上市速度,让患者更早获得有效治疗。
同时,一类创新药的成功获批也反映出国内医药研发实力的提升,为解决更多罕见病治疗难题提供了示范。
贝捷迈的诞生不仅是一个新药的上市，更是我国罕见病防治体系建设的里程碑。
从临床需求导向的审评审批改革，到产学研协同的创新生态构建，这条"生命至上"的医药创新之路，正为更多疑难重症患者点亮希望之光。
未来，如何在加速新药准入与保障用药可及性之间寻求平衡，将成为政策制定者与行业参与者共同思考的命题。