长期以来，我国罕见病患者面临"用药难、用药贵"的困境。全球已知7000多种罕见病中，仅5%有有效治疗药物，国内获批的罕见病药品更是不足100种。这不仅影响患者生存质量，也制约了我国医药产业发展。 针对这个问题，北京市多部门创新推出"白名单+保税备货"监管模式。医疗机构提出用药需求，经专家委员会评估后纳入"白名单"，未在国内上市但已在境外获批的药品可分批进入保税区储备，出区使用并实现质量追溯。 首都机场临空经济区管委会负责人介绍，新模式解决了三大难题：一是将传统审批流程压缩60%以上，大幅缩短进口药品准入周期；二是通过保税政策降低企业仓储成本，减少资金占用；三是建立从申报到使用的全程监管体系，确保用药安全。目前天竺综保区已集聚全球排名前20的药企中15家，医药贸易额连续三年突破千亿元。 这一创新的背后是北京市提升营商环境的系统布局。2023年以来，北京出台创新药发展32条、外资企业支持政策等系列文件，在顺义区形成政策叠加效应。该区医药健康产业近三年保持17.4%的年均增速，预计2025年产业规模将达691亿元。 中国药科大学国际医药商学院专家指出，北京模式的意义在于通过制度创新打通国际医药资源对接渠道，依托天竺口岸的航空物流优势，构建"政策+产业+物流"的协同生态，为全国药品监管改革提供了可复制的经验。 北京市计划更扩大"白名单"覆盖范围，将更多创新疗法纳入保障体系，加快建立药械联动服务机制，推动形成研发、生产、流通、使用的全产业链闭环。随着生物医药特区建设的深化，北京有望在"十四五"期间建成具有全球影响力的医药创新高地。
保障罕见病患者用药——既是医疗问题——也是公共治理能力的体现。通过制度创新打通关键环节，把效率、规范与安全统筹起来，才能让"临床急需"真正惠及患者。随着机制健全、产业链协同不断加深，更多"用得上、用得起、用得稳"的解决方案将加速落地，为人民健康福祉与高质量发展提供更坚实支撑。