在最新动态里，香港登越药业给大家汇报了 Sogroya（帕西生长素）这个新药在海内外的进展情况。这是全球头一个一周打一针的长效生长激素，设计很巧妙，给药也很方便，已经在不少国家获批上市，并且还在不断扩大能治的毛病。目前已有多项大型研究证明它的效果很好，对身体也安全。 先看看它在国外是怎么一步步拿到药证的。在美国那边，美国 FDA 是在 2020 年 8 月头一次给它开了绿灯，让成人生长激素缺乏症（AGHD）患者能用它，这是全球首个这种长效激素。2023 年 4 月又多了个名额，把 2.5 岁以上的小孩生长激素缺乏症（GHD）也给涵盖进来了。到了 2026 年 2 月，更是一口气加上了特发性矮小症（ISS）、小于胎龄儿（SGA）还有努南综合征（NS）这几个儿童方面的毛病，现在它成了全球获批最多的长效生长激素。FDA 已经给特纳综合征（TS）提交了申请，估计今年内就能拿证。 在欧洲这块儿，EMA 是在 2023 年批下来用在成人生长激素缺乏症上的。同年 5 月，欧洲药品管理局的 CHMP 又推荐它给 3 岁以上的孩子用，这是看了第三期 REAL4 研究的数据才决定的。 回到国内，2025 年 12 月的时候，国家药监局 NMPA 正式把它引进国内上市了，用来治疗 2.5 岁以上的孩子因为长不高。这可是咱们国内首款真正从国外引进的国际原研长效生长激素。做这个决定是看了咱们国内做的第三期临床试验（CTR20211271），证明了它在咱们中国孩子身上也很管用又安全。 除了中美欧这些地方，Sogroya 在日本、澳大利亚、沙特阿拉伯等国家也都拿到了批文，覆盖了大人和孩子的生长激素缺乏症。 再聊聊它的核心研究情况。有一个叫做 REAL4 的儿童研究特别有说服力。这是一个随机、公开标签的三期对照试验，把每周打一针的 Sogroya 跟每天都要打的普通生长激素比了一下。结果发现，一年能长高的速度（AHV）能达到 11.2 厘米，跟天天打的那种（11.7 厘米）比起来差别不大，效果不差。这就给它在儿童 GHD 领域打下了坚实的基础。 还有一个 REAL8 研究是用来看看能不能治好 ISS、SGA、NS 这几类病的。这是个篮式三期试验，评估了青春期前孩子的情况。主要数据显示：SGA 患儿每年能长 11.0 厘米，比低剂量的每天打针还强；NS 患儿能长 10.4 厘米；ISS 患儿也差不多。总的来说身体都还能受得了，最常见的就是有点小感冒之类的反应。 成人方面的研究也证实了 Sogroya 能把 IGF-1 水平给拉到正常范围里去，代谢问题改善了，生活质量也提高了。 这个药最大的优点就是太方便了。只需要一周打一针就能解决问题，大大提高了大家吃药的依从性。效果也很靠谱，多项三期研究都证明它不比天天打针差甚至更好些。而且不管在国外还是国内做试验都证明长期用也挺安全。 接下来的发展方向主要是想把更多的罕见病给治好。比如说特纳综合征就已经在申请里了。以后也可能会去探索它在其他代谢和内分泌方面的潜力。 香港登越药业会一直盯着这款药在全球的研发和审批进度，给国内的患者提供最前沿的信息和合规的购买渠道咨询服务，帮大家找到更方便高效的管理方案。