问题——罕见病治疗长期受制于进口与可及性不足 视神经脊髓炎谱系疾病是一类以中枢神经系统炎症与脱髓鞘为主要特征的自身免疫性疾病，临床上以视神经炎、脊髓炎等为突出表现，优势在于高复发率、高致残率等特点，多见于青壮年女性。该病起病常呈急性或亚急性——病程进展快——复发可带来不可逆神经损伤，严重者可能失明或瘫痪。2018年，该病被纳入国家卫生健康委员会发布的《第一批罕见病目录》。长期以来，国内对应的治疗选择以进口生物制剂为主，价格与供给等因素叠加，使部分患者面临治疗负担较重、用药可及性不足等现实难题。 原因——疾病机制复杂与创新药研发门槛高并存 业内人士指出，NMOSD属于免疫介导性疾病，病理机制涉及免疫细胞异常激活、抗体介导损伤等多环节，药物开发需要疗效与安全性之间实现更精细平衡。另外，罕见病患者基数相对有限，临床研究组织难度大、周期长，研发投入高，对企业创新能力、临床资源整合能力与监管沟通能力均提出较高要求。这些因素共同导致过去相当一段时期内国内创新供给不足，治疗市场对外依赖度较高。 影响——国产首个获批有望提升可及性并带动产业链协同 鉴于此，国家药品监督管理局批准MIL62（商品名：倍捷欣，通用名：奥妥珠单抗β注射液）上市，具有标志性意义。据悉，该药为创新型第三代CD20抗体药物，获得北京市科委、中关村管委会科技计划项目支持，是北京市今年获批上市的第二款创新药，亦属于北京市首批“项目制”支持品种。相关临床研究显示，该药单药治疗在降低复发率上表现出较为明确，体现出一定临床价值与治疗便利性。 多位业内观察人士认为，国产创新药在该领域实现“从无到有”，不仅有望通过更可持续的供应与更具竞争力的价格体系，改善患者长期用药可及性，也将对我国自身免疫疾病生物药研发形成示范效应，带动上游抗体工程、细胞培养、质量控制与下游产业化能力的协同提升。对北京而言，“项目制”机制将研发端、临床端与产业端贯通，有助于把科研优势转化为实实在在的药品供给。 对策——以临床价值为导向完善支付与服务体系，促进成果落地 专家建议，在创新药获批后，要让患者真正“用得上、用得起、用得久”，还需多方共同发力：一是持续开展真实世界研究与上市后安全性监测，深入明确适用人群与用药路径，提升临床规范化水平；二是推动多层次保障体系衔接，在依法合规前提下，探索将具备明确临床价值的创新药更好纳入保障与救助渠道，降低长期用药负担；三是强化罕见病诊疗网络建设与患者管理，提升早诊早治率，减少因延误治疗导致的不可逆损伤；四是继续优化创新审评审批与临床试验支持，鼓励以“临床需求牵引+关键技术突破”为主线的持续创新。 前景——从单一适应症突破迈向多疾病布局，释放国产创新潜力 值得关注的是，企业在自身免疫相关疾病领域的管线布局正逐步拓展。公开信息显示，MIL62用于治疗原发性膜性肾病的新药上市申请已获药品审评部门受理，并纳入优先审评程序。业内认为，如后续研究与审评进展顺利，有望为原发性膜性肾病提供更具针对性的治疗选择，并进一步验证国产抗体药物在复杂免疫相关疾病中的应用潜力。 从更宏观层面看，近年来我国创新药审批效率持续提升，地方科技计划与产业政策对关键品种的支持力度加大，创新生态健全。随着临床需求日益多元、技术平台迭代加快以及产业化能力增强，国产生物创新药有望在罕见病与重大慢性疾病领域实现更多“首个”“首创”，推动医药供给从“跟跑”向“并跑”“领跑”稳步迈进。
罕见病患者虽然数量少，但治疗需求同样迫切；MIL62的上市不仅是一个药物获批事件，更是我国创新药研发能力和医疗保障体系优化的体现。该突破表明，通过政府支持、企业创新和科研攻关的有机结合，完全可以在罕见病领域实现从"进口依赖"到"自主创新"的转变。随着更多国产创新药的涌现，罕见病患者的治疗选择将不断丰富，医疗保障的公平性和可及性也将明显提高。