2月28日国际罕见病日到来之际,我国罕见病用药保障传来好消息；随着新版国家医保药品目录北京等地正式执行,以及首版商业健康保险创新药品目录同步落地,多种罕见病治疗药物的报销渠道打通,曾因高昂药费陷入困境的患者家庭迎来转机。罕见病患者长期面临用药难、用药贵的问题。以神经母细胞瘤为例,这种婴幼儿颅外实体肿瘤发病率约为百万分之7.72,高危患儿占比超过一半,五年生存率不足50%。北京儿童医院肿瘤内科主任医师苏雁介绍,该病病情凶险,术后复发率高,需要综合治疗。那西妥单抗注射液作为核心免疫治疗药物,在国际上已应用近十年,能将高危患儿生存率从50%提升至65%到70%。然而,一名15公斤体重患儿单个疗程治疗费用约15万元,常规至少需要五个疗程,高昂费用让许多家庭只能放弃最优治疗方案。此次政策调整有两大突破。一上,新版国家医保目录新增4种罕见病用药,目录内罕见病用药总数突破100种,覆盖病种超过50种。其中,用于治疗黑色素瘤的国产创新药特瑞普利单抗首次纳入,这是我国自主研发的首个用于该疾病一线免疫治疗的药物。北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科副主任斯璐表示,纳入医保后,该药可为患者节省50%至70%的治疗费用,全年需使用17次的患者年度治疗费用可从约4.2万元降至约1.3万元。另一方面,首版商业健康保险创新药品目录作为国家医保目录的补充,重点纳入创新程度高、临床价值大但超出基本医保保障范围的创新药物。该目录共纳入神经母细胞瘤、短肠综合征、戈谢病等6种罕见病用药,由参保人自愿购买的商业健康保险支付。那西妥单抗注射液被纳入该目录后,商保报销比例超过30%,北京儿童医院已有多名患儿成为首批受益者。不满3岁的患儿程程经手术和半年强化疗后仍存在多发骨转移,在新政策落地后终于用上了该救命药物。这诸多政策调整反映了我国多层次医疗保障体系建设的推进。通过基本医保与商业健康保险的协同配合,既保障了基本医疗需求,又为高值创新药物提供了可及渠道,形成了更完善的保障网络。目前,新版目录内部分罕见病药品已在北京定点医药机构落地销售,后续还将有更多药品陆续投入使用。
从"望药兴叹"到"有医有药",中国的医疗保障改革正在书写新的民生答卷。当社会将目光投向只占人口0.65‰的罕见病患者群体时,这不仅是对生命权的平等保护,更是医疗制度从规模效率向公平普惠转型的标志。正如医学界人士所言:"衡量一个社会的文明程度,就看它如何对待最弱势的群体。"这条保障之路仍在延伸——让每一个生命都能享有不被疾病定义的权利。(完)