2012年到2016年，专门给孩子们批准的抗癌药还不到6%。2017年起这比例一下子就涨到了近14%。美国食品药品监督管理局在2015年到2025年间，把20多种针对儿童癌症的靶向药和10多种免疫疗法批了下来。美国癌症研究协会发表了一份报告，说现在美国的儿童和青少年癌症五年生存率从1970年代中期的63%，涨到了2015年到2021年间的87%。报告里的数据显示，1970年到2000年，儿童癌症死亡率掉了57%，接下来的2001年到2023年又降了19%。这份报告指出，虽然现在儿童癌症治得越来越好了，但孩子们还是需要接受更精准的治疗。报告说，到2025年的时候，美国大概会有近15,000个孩子被查出来得了癌症，还有近1,700个孩子会因此去世。 AACR前任主席伊莱恩·马迪斯在新闻稿里提到，“通过这份报告，我们强调了对抗儿童和青少年癌症取得的巨大进步”。“同时也讨论了还没解决的挑战”，她补充道。Margaret Foti博士也在发布会上说：“我们希望这个报告能推动联邦政府给儿童癌症研究增加投资”，好让孩子们也能享受到现在治大人病的那些进展。 利安娜·穆尼尔两年前还是个活蹦乱跳的6岁小姑娘。她妈妈阿德里安·霍恩回忆说：“我根本没法让她回家坐下”。后来她变得越来越慢，“所以我们就知道不对劲了”。医生起初以为是普通的感冒或者扁桃体问题，“最后发现情况更糟——白血病”。但现在利安娜已经8岁了，把这个病给战胜了。 费城儿童医院的Susan Rheingold博士解释了利安娜是怎么治好的。她说医生从利安娜自己的血里提取了T细胞，“对它们进行基因改造”，让这些细胞专门去攻击白血病细胞。CHOP的医生一开始是给利安娜输血治疗，结果回家三天症状又复发了。后来在医院，医生们告诉霍恩，“我们认为是白血病”。霍恩当时吓了一跳，“只想要信息”，问接下来怎么办。 利安娜的癌症护理团队很快发现化疗对她没用，“因为她有个基因突变让她对化疗产生了抗药性”。三个月的化疗过后，“她骨髓里还有70%以上的癌细胞”。这时候团队决定用CAR T细胞疗法。这种疗法在2017年拿到了FDA的批准。霍恩说医生告诉利安娜，“我们要从幼儿园取你的细胞”，送去大学加工，“最后你再把它们拿回来”。利安娜在2024年11月输了第一剂重新工程过的免疫细胞。 几周后利安娜的癌细胞开始消失了。“在做的这些治疗里”，CAR T对利安娜来说是最轻松的。“用她自己的细胞”，身体吸收了这些细胞。“对她的骨骼和关节来说轻松多了”，没有恶心也没掉头发。现在利安娜在二年级过得挺好，“她补上了之前落下的功课”。 报告还指出有些癌症特别难治，“五年生存率低于25%”。Mardis说对于这些致命的癌症类型，“迫切需要新的见解、创新疗法和国际临床试验”。“解决这个问题的一个办法就是强调全球数据共享的重要性”。 美国在儿童癌症方面有明显的差异。西班牙裔儿童的发病率最高，“黑人儿童死于某些儿童癌症的可能性比白人高出30%”。“生活在农村或贫困社区的儿童死亡率更高”，“因为他们接触不到癌症中心和临床试验”。