自主研制CD19 CAR—T实现两例复发难治血液肿瘤救治 安医大二附院临床转化再进一程

当前,复发难治性血液肿瘤的治疗仍是临床医学面临的重大难题。

传统化疗、靶向治疗等手段对部分患者效果有限,患者生存期短、生活质量低。

如何突破这一瓶颈,为患者提供更有效的治疗方案,成为血液肿瘤领域亟待解决的问题。

安徽医科大学第二附属医院血液内科通过自主研发CAR-T细胞疗法,为这一难题提供了新的解决思路。

该院翟志敏教授团队独立完成了序列设计、载体构建、病毒生产、T细胞制备等全流程研发工作,建立了覆盖研发、制备、临床应用的全链条质量控制体系。

这种完全自主的技术体系,使医院能够快速响应患者个体病情需求,制定个性化治疗方案。

在临床实践中,这一突破体现得尤为明显。

一位75岁的套细胞淋巴瘤患者,经历8年病程,先后接受化疗、靶向治疗、放疗等多线标准治疗,但病情反复进展,腹部形成最大直径达12.9厘米的巨块型病灶,肿瘤总体积达457.7立方厘米。

常规治疗已陷入僵局。

该院团队为其应用自主研发的CD19CAR-T细胞疗法后,患者治疗过程安全可控,未出现严重不良反应。

两个月后复查显示,腹部包块体积缩小至57.9立方厘米,肿瘤体积降幅达87.4%,达到接近完全缓解标准。

这是该院自主研制CAR-T细胞在淋巴瘤领域的首例成功应用。

另一位18岁的青少年患者同样面临更加复杂的困境。

该患者被确诊为高危Ph阳性急性B淋巴细胞白血病,经诱导化疗及异基因造血干细胞移植治疗后,于移植19个月后复发,且检出T315I耐药突变,常规靶向治疗已无法产生效果。

2023年7月,该院为其实施了CD19CAR-T细胞治疗,患者获得完全缓解并持续近两年。

然而,2025年患者突然出现听力下降、头晕等症状,脑脊液检查发现CD19阳性异常淋巴细胞,确诊中枢神经系统复发。

这是一次更加严峻的挑战——既要应对二次复发,又要克服中枢神经系统侵犯这一难点。

面对这一双重危机,翟志敏教授团队果断调整方案,启用科室完全自主研制的CD19CAR-T细胞进行治疗。

细胞回输28天后评估结果显示,患者中枢神经系统及骨髓内肿瘤细胞均被清除,再次达到完全缓解,目前病情持续好转。

这一成功充分证明了该院CAR-T细胞技术对难治性、耐药性白血病,包括移植后中枢复发患者的强大治疗潜力。

自主研发能力的形成并非一蹴而就。

作为国家临床重点专科,该科室拥有CAR-T细胞研发核心技术专利,曾荣获安徽省科技进步奖二等奖。

经过多年的技术积累和临床实践,该院建立了成熟的自主研发平台,不仅能够快速响应患者个体病情需求,更有效降低了治疗成本。

这意味着因经济原因无法承担商业化CAR-T治疗的复发难治性血液肿瘤患者,现在有机会获得救治。

这一进展切实提升了先进治疗技术的临床可及性,体现了医疗创新为人民健康服务的初心。

展望未来,该院血液内科已构建覆盖多靶点的CAR-T细胞技术平台。

除CD19CAR-T细胞疗法成熟应用外,针对多发性骨髓瘤等浆细胞疾病的BCMACAR-T细胞自主研发也在推进中。

这种多靶点布局,将进一步拓展血液肿瘤治疗的边界,为更多患者群体带来希望。

当75岁老者腹部的巨块肿瘤逐渐消退,当18岁少年摆脱中枢复发的死亡威胁,这些不仅是个体生命的奇迹,更是中国医疗自主创新能力的有力见证。

在攻克血液肿瘤治疗世界性难题的征程上,我国医研团队正以扎实的原创成果证明:唯有将核心技术牢牢掌握在自己手中,才能在守护人民健康的赛道上行稳致远。

未来,随着更多靶点技术的突破与临床转化效率的提升,细胞免疫治疗有望成为"健康中国"战略的重要技术支柱。