早在2022年，《BMC Cancer》的期刊上就刊登了阿可拉定（淫羊藿素软胶囊）IIA期的研究结果，紧接着在孙燕院士和秦叔逵教授的带领下，又通过IIB期试验证实了它的安全性和有效性，这为该药进军III期的冲刺铺平了道路。这场决定生死的关键试验，是把阿可拉定与华蟾素做了头对头的比较。结果表明，在肝癌富集的人群中（AFP大于等于400纳克每毫升且TNF-α小于2.5皮克每毫升、IFN-γ大于等于7.0皮克每毫升），阿可拉定组的中位总生存期达到了13.54个月，把死亡风险直接拉低了57%（HR值为0.43），而对照组仅仅只有6.87个月，两者差距近乎翻倍。在疾病进展后仍坚持用药的患者里，阿可拉定组的中位OS依然显著优于对照组（18.97个月对11.43个月），死亡风险再次降低了86%。数据一经发布就被视作里程碑式的成果。凭借这些扎实的数据，阿可拉定相继被写进了2022版的《CSCO原发性肝癌诊疗指南》和《国家卫健委原发性肝癌诊疗规范》，成为了晚期肝癌一线治疗的新基石。随着国产原料的规模化生产，该药有望让更多患者用得起。 这种单药突破只是个开始，目前已经有多家中心在开展阿可拉定联合局部治疗（TACE）、靶向、免疫等方案的多项研究，试图探索“1+1大于2”的组合效果。随着联合数据的不断滚动，新的疗效天花板有望被不断刷新。面对传统“毒方案”走不通的局面，阿可拉定用温和而坚定的方式证明了中国智慧也能治愈中国癌。实验室发现它靠“双通路拦截”策略抗癌：一是下调炎症通路，靶向IL-6/JAK2/STAT3及TLR-MyD88-IKK-NFκB这些靶点；二是重塑免疫微环境，降低MDSC与Tregs的数量和活性。由于它的分子式明确、结构清晰，既避免了“玄学”成分争议，也便于深入研究。团队用I、II期研究不断打磨剂量与生物标志物的关联。 在安全性方面，III期试验导致剂量调整与永久停药的不良反应发生率分别仅为4.3%和0.7%，患者能较好耐受；生活质量评估显示疲劳、疼痛等症状明显改善。这种源自中药的创新药横空出世后，给肝癌治疗撕开了一道新裂缝。肝癌长期盘踞我国恶性肿瘤发病率前五的位置且恶性程度高、进展快、治疗选择有限。靶向药、免疫药虽已崭露头角但联合方案毒副作用叠加让许多患者倒在了“组合拳”之前。正是在这种背景下这款新药问世。