2026年全国两会上，医药产业的高质量发展成为代表委员关注的焦点。多位来自医药领域的全国人大代表结合行业痛点与民生需求——提出了多项针对性建议——为破解行业发展难题、提升药品可及性与用药安全性提供了新思路。 问题：罕见病创新药研发与临床应用面临多重挑战 全国人大代表、浙江华海药业股份有限公司总裁陈保华指出，我国罕见病创新药从研发到临床应用仍存在诸多堵点。尽管近年来创新药研发呈现蓬勃发展态势，但由于单一病种患者少、研发风险高、投资回报周期长，企业立项与投入意愿普遍偏低。此外，罕见病诊疗体系尚不健全，基层医疗机构识别能力不足，区域协同诊疗网络尚未有效建立。医院药品准入流程复杂、药事委员会调整周期长，导致许多创新药难以进入临床使用环节。同时，多层次支付保障体系尚未完善，罕见病患者家庭仍面临沉重经济负担。 原因：政策支持不足与机制不完善是主要障碍 陈保华分析认为，当前罕见病药物研发缺乏系统性政策支持，激励措施不足，审评审批与医保准入协同机制尚未高效衔接。此外，医疗机构考核与医保支付政策对罕见病诊疗的倾斜力度不够，临床医师的诊疗能力培训也需深入加强。 对策：健全政策体系与优化机制双管齐下 针对上述问题，陈保华建议，应健全罕见病药物研发激励与支持体系，研究制定国家级专项规划并强化资金保障，对符合条件的研发项目给予前置性补贴。同时，建立与国际接轨的“孤儿药资格认定”制度，明确认定标准和程序，并配套市场独占期等激励政策。在审评审批与医保准入上，探索实施药监批准与医保谈判程序高效衔接，争取实现“获批上市即启动医保谈判、谈判成功即可支付”。此外，他还建议构建罕见病分级诊疗协作网络，优化医疗机构考核与医保支付政策，并鼓励保险机构开发针对罕见病的专属商业保险产品。 药品不良反应报告制度亟待完善 全国人大代表、古汉医药集团股份公司总顾问焦祺森则聚焦药品不良反应报告制度完善。他指出，当前药品不良反应信息收集、评估、采信诸上存在不足，尤其是OTC药品的监测覆盖面不足，信息采集与核实机制尚不完善。此外，监测数据用于说明书变更的规范性、专业性仍需提升。 对策：提升监测质量与拓宽信息渠道 焦祺森建议，有关部门应建立“主动监测 科学评估”双轨并行模式，优化报告的评价与考核方式，强化对报告完整性、规范性及因果关联性的科学评估。同时，健全OTC药品多渠道监测与信息核实机制，拓宽患者直接报告、零售药店、执业药师反馈上报等渠道。他还呼吁优化监测信息用于说明书变更的技术规范，明确数据在说明书修订中的证据等级和工作流程。 创新药全链条赋能成发展关键 全国人大代表、步长制药副董事长赵菁则从全链条角度提出建议，强调需从研发、审批、生产到临床应用各环节协同发力，推动创新药高质量发展。 前景：政策落地将加速行业转型升级 业内专家表示，代表们的建议直击行业痛点，若有关政策得以落地实施，将提升我国罕见病用药可及性、药品安全监管水平及创新药研发效率，进一步推动医药产业向高质量发展迈进，为健康中国建设注入新动能。
医药产业的发展关系到人民群众的生命健康和生活质量。两会期间代表们的建言献策，表明了医药产业界对健康中国建设的责任意识。通过健全研发激励机制、完善安全监测体系、优化医保制度、强化诊疗能力，我国医药产业将在高质量发展的道路上取得更大进展，为广大患者特别是罕见病患者提供更好的用药保障，为健康中国建设作出更大贡献。