近年来，临床急需和罕见病用药保障持续受到关注；罕见病患者分布分散、病种复杂——一些治疗药物已海外上市——但在国内尚未获批或供应不足，患者在等待用药、跨境购药以及用药连续性上面临现实困难。如何在安全合规前提下，让患者更快、更稳定、也更可负担地获得治疗药物，已成为完善药品保障体系的重要课题。基于此，5日在首都国际会议中心举行的“跨国药企顺义行——临床急需与罕见病药品进口便利化高级别对话活动”汇聚多方力量。北京市卫生健康、药品监管、医疗保障、海关、商务等部门以及顺义区涉及的单位、首都机场临空经济区管理机构代表，与医疗机构药学专家、白名单进口企业代表及50余家中外医药企业负责人共同参会，围绕临床急需与罕见病药品进口、医药贸易口岸便利化创新、产业政策协同等议题研讨交流，推动形成可复制、可推广的制度化方案。
北京在罕见病药品保障领域的探索，表明了以患者需求为导向的改革取向。通过政府、医疗机构和企业协同发力，更疏通国际创新药进入国内的关键环节，让罕见病患者更及时地受益于全球医药创新成果。此实践不仅为北京市医药产业发展带来新的动能，也为全国罕见病用药保障提供了可参考的路径，显示我国医药创新生态正向更加开放、高效的方向推进。