2017年，美国批准了全球首款用于治疗遗传性眼病的基因药物——Luxturna。这款药物的问世，被视为眼科基因治疗领域的重大突破，也是“用药复明”梦想首次成真的标志。不过，美国那次的成功案例只适用于极少数特定基因突变且视网膜仍有基本功能的患者，而且价格高达42.5万美元。 于涛指出，这种昂贵的疗法实际上很难惠及普通患者。为了给更多失明者带来希望，2022年北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发现了一种新型光敏蛋白，这种蛋白恰好能充当神经节细胞的“电池”。随后三年里，研究人员用纳米级载体把制造这种蛋白的基因指令送入视网膜神经节细胞。这些细胞拿到指令后，开始自行生产光敏蛋白。GA001就是这种药物的代号，它能让坏了的感光细胞“下岗”，由神经节细胞取而代之接收光线。 到了2024年，9位因视网膜色素变性而失明的患者参与了临床试验。整个过程非常简单：医生用细针把药水注射到眼球玻璃体腔内，全程不到半小时。健达九州(北京)生物科技有限公司副总经理于涛介绍，负责成果临床转化的他们给这些患者注射了GA001后，“9名受试者都有不同程度的视觉恢复”。这些患者现在已经可以自己吃饭、走路。 北京脑科学与类脑研究所和健达九州(北京)生物科技有限公司联合开展的这项研究显示出巨大潜力。张漫子报道称，罗敏敏团队在拓展光遗传学工具使用范围时发现，原本被当作实验工具的新型光敏蛋白竟能为视力丧失的患者带来福音。谢绵霞也参与了这次采写工作。 这次成功只是个开始。于涛提到GA001是一种广谱性药物，它不针对具体的基因突变，而是针对晚期视网膜色素变性等导致的盲症。他还提到成本问题，“药物成本的确定需要系统性核算”。他表示团队有信心通过科学研发降本增效，“使得患者有药可医，有能力就医”。 虽然GA001能带来光感的恢复，但真正意义上的“看见”还有很长的路要走。为了帮助患者看到更清晰的世界，“当前研究团队在不断研究和优化配合康复的训练方法”。 未来基因治疗不仅限于视觉障碍。罗敏敏展望说：“基因技术将逐步应用于传统医学的各方面。”这项技术被认为是人类迈向医疗新时代的一大步。