遗传性血管性水肿是一种罕见遗传病，全球患病率约为每十万人1.5人。其主要特点是身体多个部位会出现突发、不可预测的肿胀——严重时可引发喉部水肿——致死率可达40%，对患者生命安全构成威胁。虽然患者人数不多，但疾病风险高，临床对有效治疗的需求长期存在。当前治疗手段仍有不足，多数方案需要频繁给药，不仅增加用药负担，也影响生活质量。患者更需要能够长效预防、减少给药次数的方案，但涉及的选择仍相对有限，形成一定的治疗缺口。舶望制药研发的BW-20805正是针对此问题进行设计。该疗法采用siRNA技术，通过靶向肝脏中的前激肽释放酶mRNA，抑制其表达，从而阻断遗传性血管性水肿的关键发病机制。前激肽释放酶作为作用靶点已在该领域得到验证，为BW-20805的临床转化提供了依据。与现有方案相比，该疗法有望带来更持久的发作预防效果。FDA授予BW-20805快速通道资格，意味着其潜在临床价值获得认可。快速通道旨在加速用于严重疾病、且有望满足未被满足医疗需求的在研药物研发。获得资格后，舶望制药可在研发与审评过程中与FDA开展更早、更频繁的沟通，及时推进关键技术与临床问题的解决。若后续申报符合条件，BW-20805还有机会进入优先审评，从而缩短上市周期，让患者更早获得新的治疗选择。舶望制药目前正在成人遗传性血管性水肿患者中开展二期临床研究，按计划预计于2026年下半年完成，随后将启动三期临床研究。这意味着BW-20805的临床开发已进入关键推进阶段。从行业层面看，这一进展也说明了国内生物技术企业在罕见病领域的研发能力提升。舶望制药依托肝靶向与肝外递送技术平台，已布局覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病等方向的RNAi药物管线，目前已有七款RNAi候选药物进入临床研究阶段，显示出国内企业正加快探索新一代基因治疗相关技术路径，为全球患者提供更多治疗选择。
舶望制药BW-20805获得FDA快速通道资格，再次说明中国创新药正在加速走向国际市场。在全球医药创新竞争加剧的背景下，中国药企通过技术积累与持续投入，正在提升在重大疾病治疗领域的研发与转化能力。该进展为遗传性血管性水肿患者带来新的治疗期待，也为中国生物医药产业的创新实践提供参考。随着更多创新药物进入临床与上市阶段，中国有望在全球公共卫生领域起到更积极作用。