湖南罕见病双胞胎成功接受造血干细胞移植 医学突破点亮"不死癌症"患儿生命希望

一对双胞胎霖霖和睿睿出生后不久就出现反复腹泻、便血和体重下降等症状,经过数周治疗仍未见好转。湖南省儿童医院确诊他们患有"克罗恩病合并免疫缺陷",并检测出IL-10RA基因突变;这种极早发型炎症性肠病通常在2岁前发病,病情进展迅速,常伴随严重感染和营养不良,给患儿家庭和医疗系统带来巨大挑战。克罗恩病虽被称作"不死癌症",但并非肿瘤,而是一种与免疫失衡涉及的的慢性炎症性疾病。

这次高风险移植的成功不仅挽救了两个生命,也展现了我国罕见病诊疗能力的进步;面对罕见病挑战,需要完善的早期筛查体系和多学科协作机制,也需要更多人加入志愿捐献行列。让更多患者获得救治机会,是医疗发展和社会文明共同追求的目标。