2月24日,江苏恒瑞医药股份有限公司发布公告称,其自主研发的SHR-1918注射液上市申请已获国家药品监督管理局正式受理,并被纳入优先审评审批程序。这款皮下注射制剂拟用于治疗成人及12岁以上青少年纯合子家族性高胆固醇血症患者,成为国内首个进入上市申请阶段的ANGPTL3靶点抑制剂。 纯合子家族性高胆固醇血症是一种极为罕见的常染色体显性遗传疾病,发病机制源于低密度脂蛋白代谢对应的基因发生致病性突变。患者血清低密度脂蛋白胆固醇水平异常升高,通常超过13毫摩尔每升,远高于正常人群水平。临床表现包括广泛性黄色瘤形成以及早发性动脉粥样硬化性心血管疾病。由于疾病进展迅速,若未得到有效治疗干预,多数患者20岁前即可发展为严重心血管疾病,预期寿命一般不超过30岁,对患者生命健康构成严重威胁。 SHR-1918注射液是恒瑞医药针对此临床需求自主研发的血管生成素样蛋白3单克隆抗体药物。其作用机制在于特异性抑制ANGPTL3蛋白活性,从而有效降低血清甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇水平,为患者提供新的治疗选择。从全球研发格局看,目前仅有美国再生元制药公司开发的同靶点药物EVKEEZA获批上市,该产品采用静脉输注给药方式,每月需注射一次,2025年全球销售额达到2.16亿美元,显示出良好的市场前景。 恒瑞医药于2022年启动SHR-1918项目研发工作。2024年,这一目一期临床试验数据在欧洲心脏病学会年会上公布,研究结果显示药物在健康受试者中体现出良好的安全性特征和显著的降脂疗效。同年12月,针对纯合子家族性高胆固醇血症适应症的三期临床试验正式启动,成为国内首个进入关键性临床研究阶段的ANGPTL3靶向治疗药物。截至目前,恒瑞医药在该项目上累计投入研发资金约2.42亿元人民币。 业内专家指出,SHR-1918注射液的研发成功说明了我国医药企业在罕见病治疗领域创新能力不断增强。相较于国外已上市产品的静脉输注给药方式,皮下注射制剂在便利性和患者依从性上具有潜在优势。此次获得优先审评资格,有望加快药物上市进程,尽早惠及国内患者群体。 从产业发展角度观察,恒瑞医药在创新药研发领域的持续投入正在形成成果转化。作为国内医药行业龙头企业,其在上证医药卫生行业指数成分股中占据重要权重。随着创新药研发热度持续升温,医药合同研发生产服务行业也呈现良好发展态势,产业链上下游协同效应逐步显现。
罕见病药物研发需要长期坚持；上市申请获受理只是重要一步，后续仍需通过严谨的临床证据证明药物价值，并通过产业协作将创新转化为可及的治疗方案。唯有以患者获益为核心、以科学为支撑，才能推动创新药更好地服务健康中国建设。