被称为"心血管癌症"的肺动脉高压（PAH）治疗迎来重大突破。
2026年1月5日，国家药品监督管理局正式批准默沙东公司研发的注射用索特西普上市，这是全球首个针对肺动脉高压病因治疗的生物制剂，填补了该领域对因治疗的空白。
肺动脉高压是一种以肺血管阻力进行性升高为特征的致命性疾病。
据统计，未经治疗的特发性肺动脉高压患者出现症状后中位生存期仅2.8年，新诊断患者5年死亡率高达40%。
广东省人民医院心血管内科主任荆志成教授指出，该病导致肺血管发生病理性重构，最终引发右心衰竭，传统治疗手段仅能缓解症状，无法阻止疾病进展。
医学研究表明，"激活素-骨形态发生蛋白"信号通路失衡是驱动肺动脉高压发展的关键机制。
索特西普作为激活素信号传导抑制剂，通过靶向干预这一病理过程，从源头上阻断疾病进展。
Ⅲ期临床试验STELLAR研究数据显示，该药能显著改善患者运动能力和WHO功能分级。
这一突破性疗法的获批，标志着我国肺动脉高压诊疗水平实现质的飞跃。
过去20年间，虽然靶向药物不断涌现，但始终局限于血管扩张等对症治疗。
索特西普的上市，首次为临床医生提供了逆转肺血管重构的治疗武器，使我国在该领域治疗水平与国际同步。
业内专家分析，此次获批具有多重意义：一方面为患者提供了更有效的治疗选择，另一方面也推动了我国罕见病药物研发和审批体系的完善。
值得注意的是，我国肺动脉高压患者数量呈上升趋势，新疗法的引入将显著改善患者预后，减轻家庭和社会负担。
展望未来，随着精准医疗理念的深入，针对疾病关键通路的靶向治疗将成为肺动脉高压等疑难疾病的研究方向。
专家建议，应加快建立罕见病多层次医疗保障体系，让创新药物惠及更多患者，同时加强基础研究，探索更有效的治疗靶点。
新药获批是医学创新的重要节点，更是完善疾病治理体系的契机。
面对肺动脉高压这一“少见但不容忽视”的慢性危重疾病，关键在于把治疗突破与早诊早治、规范管理、可及保障结合起来，推动从“救治为主”向“全程管理、长期获益”转变，让更多患者在更早阶段获得更有效、更稳定的治疗支持。