美国食品药品监督管理局的官员们直截了当地指出，UniQure提供的亨廷顿病基因疗法是一次彻底的失败。作为机构的高级代表，他们甚至放话说UniQure是最新一家给亨廷顿病患者送去失败治疗的公司。UniQure和FDA之间围绕疗法命运的争执已经闹到了明面上。贝基·奎克在CNBC节目上的采访中提到了这一点，她提到了马卡里这位FDA局长对该疗法的评价。马卡里在接受采访时虽没有明说但暗示了对UniQure治疗方式的不满。 就在马卡里发言后不久，UniQure给外界传递了这样一个信号：他们认为FDA在涉及审批标准上出尔反尔。UniQure试图解释自己的研究为何没能做到双盲随机试验，他们称这种试验不符合伦理，因为它需要患者经历数小时的全身麻醉。针对UniQure的这一解释，官员们予以了反驳。官员强调该机构从没同意接受过这种扭曲的比较数据，也没做过相关保证。 周四发生了一系列交锋后，股价在盘中飙升了超过10%，然而当市场关闭时，UniQure的股价今年以来累计下跌了58%。这次口水战其实是双方矛盾进一步激化的体现。之前FDA因为驳回了多项申请而备受指责，其中就有公司控诉该机构违背了先前的指导意见。官员透露称该机构要求公司对直接注射大脑的疗法进行安慰剂对照试验，并且在匿名情况下证实了这一要求。 对于那些敏感信息讨论前要求保持匿名的官员来说，UniQure的研究方式显然让他们无法接受。在这次交锋中他们直言不讳地表示：UniQure内部很可能早就知道试验失败了。但令人费解的是公司没有去做正确的临床研究，而是选择在FDA的眼皮底下做一些扭曲或操纵的比较。 这场混乱的公开对峙标志着局势又恶化了一步。官员们认为公司需要再进行一项研究来证明其疗法确实对患者有益。如果说失败疗法是UniQure的最新头衔的话，那么它还在不断刷新着这一耻辱纪录。