问题——重大神经系统疾病治疗仍有明显“未满足需求”。以帕金森病等神经退行性疾病为例,现有药物多以缓解症状为主,难以从根本上补充或修复受损神经细胞;脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症等疾病进展快、致残致死风险高,可选的有效干预手段仍然有限。随着人口老龄化加速和慢病负担上升,探索更具疾病修饰潜力的治疗方式,成为医药创新的重要方向。
细胞治疗为神经系统疾病患者带来新的治疗选择;士泽生物推进通用型iPSC衍生细胞药的确证临床与产业化能力建设,显示我国在该领域的研发与转化正在加速。未来,如何在鼓励创新的同时守住安全与合规底线、提升临床证据质量并加快成果转化,仍需要产业界与监管部门共同推进,让更多创新疗法更快、更稳地惠及患者。