赛诺菲公司给咱们国家研发出了一款全球第一个能专门对付APOC3的RNA干扰药，让那些特别严重的高脂血症患者多了个精准治疗的法子。国家药品监督管理局这回批准它上市，确实挺有意义。这药就是瑞达普®，主要是给那些FCS的成年患者用的，得在管住嘴的基础上帮他们把甘油三酯降下来。FCS是种罕见的遗传怪病，人因为基因缺了一块，把脂蛋白脂酶给整没了，血脂就飙得特别高。在咱们国家，甘油三酯要是超过10mmol/L并且还有其他病征，多半就得怀疑这病。得了这种病的人日子可不好过，最要命的就是急性胰腺炎发作，这东西的死亡率能到30%，大概有三分之一的人还会老是复发，既受罪又给医院添麻烦。 这药为啥这么厉害？它是直接去盯死APOC3的信使RNA（也就是siRNA），把那个叫载脂蛋白C-III（C-III）的东西给堵住不合成了。因为APOC3就是专门在甘油三酯代谢里搞破坏的负调节因子，你把它按趴下，血脂就能自己清理出去了。临床试验一看效果不错：空腹甘油三酯能比以前降低80%，急性胰腺炎发作的几率也跟着降了80%。更方便的是它的给药方式，一年打四次就行。中华医学会心血管病学分会的主任委员马长生教授就说：“咱们以前老盯着胆固醇看，其实甘油三酯高，特别是高得吓人的时候，也是个大祸害。这次药能获批，说明咱们在这块儿的治疗有了实质性的进展。” 现在的血脂管理确实挺让人头疼。统计显示，甘油三酯超过5.6mmol/L的严重高甘油三酯血症（sHTG）患者差不多有2000万，而FCS就是其中最凶险的一种。以前国内根本没什么好的药能治这病。以前用的贝特类药或者高纯度鱼油啥的，对普通高甘油三酯血症患者能降个25%到50%，可对FCS一点用没有。患者只能天天吃极少的脂肪（每天低于20克）还得拼命运动，日子过得别提多难受了。 现在这个药的出现不光是给了FCS患者希望，也证明了RNA干扰这种疗法在治代谢病上是条好路子。它就是通过把那个坏基因的声音给屏蔽掉来治病的，代表着精准医疗的方向。从公家的角度看，这也能让医生更重视怎么管甘油三酯，把防治体系搞得更完善点。瑞达普®能上市也是咱们国家审评制度改革支持新药发展的一个成果。 以后这种创新药越来越多了肯定是好事儿，能把咱们对严重高脂血症还有相关并发症的防治能力都提上来。不过专家也提醒了一句：新药来了也不能说就可以随便吃了不管了，管住嘴迈开腿的综合干预还是得接着抓。