全人源化单克隆抗体，给sma的治疗路子上再添一把力

咱们来聊聊最近香港登越药业给大家伙儿带来的好消息。2019年这公司成立那会儿就定了规矩，专门干重大慢性病和罕见病这一块儿的新药进出口买卖，持有香港卫生署发的牌照呢。今天要介绍的是Apitegromab（又叫SRK-015），这是一款全人源化单克隆抗体，瞄准了肌生长抑制素的前体和潜在形式，把它激活的路给断了，好让肌肉生长和功能都有机会恢复。它能帮上2型和3型的SMA患者改善运动功能，就算是给治疗拖后腿的孩子用，或者是年纪大了矫正不够的病人，也能针对性地解决问题。虽然这病挺罕见，叫脊髓性肌萎缩症，核心就是运动神经元坏了、肌肉萎缩、肌无力变得厉害，但这回算是突破了个瓶颈。根据三期临床试验的数据来看，Apitegromab在安全性方面表现不错，长期用也没发现严重的不良反应。这次跟大家聊聊这种靶向疗法的新思路，让咱们多了解点新玩意，给SMA的治疗路子上再添一把力。