围绕国家医保药品目录动态调整与创新药高质量发展衔接推进，国家医保局近日就《参照药预沟通办法（试行）》（征求意见稿）面向社会公开征求意见。征求意见稿提出，建立参照药预沟通机制：企业自愿申请基础上，组织临床、药学、药物经济学及医保管理等领域专家开展论证，形成推荐参照药，供企业在药物经济学研究、真实世界研究中选用，并在后续医保综合价值评估等工作中优先参考。涉及的举措被认为是完善医保准入评估方法、提升规则确定性的重要制度安排。 问题：目录评估“标尺”不统一带来的衔接难题亟待解决。参照药是开展药物经济学研究和真实世界研究的重要基础，也是国际医保准入评估的通行做法。对创新药而言，上市后尽快确定合适参照药，有助于更准确比较临床价值、明确治疗定位，并为支付标准测算提供可比证据。但在现行目录调整实践中，企业可在申报时提出参照药建议，评审专家再结合临床用药与竞争格局等因素最终确定参照药。多数情况下二者一致，但少数情况下出现不一致，导致企业前期研究与最终评审口径难以对接，增加重复研究成本，也可能影响评估效率与结果解释。 原因：市场快速变化与研究周期较长叠加，放大了信息不对称与口径偏差。近年来医药创新提速，治疗领域产品迭代频繁，真实世界用药格局也会随指南更新、证据积累与价格变化而调整。另外，药物经济学研究与真实世界研究通常周期较长且依赖相对稳定的研究框架。一旦参照药在评审阶段调整，既有研究可能失去可比性，评估专家不得不采用替代测算路径，增加沟通成本与不确定性。制度层面提前明确论证与推荐机制，有助于把关键分歧前置处理，减少后端返工。 影响：从“单点改进”延伸为目录管理规范化的重要补位。预沟通机制若落地，预计将带来三上积极效应：其一，提高评估的科学性与可重复性。参照药选择更透明，更贴近临床真实使用和同机制竞争格局，有利于形成可比证据链，提升测算稳健性。其二，稳定企业研发与准入预期。企业可在目录调整启动前围绕推荐参照药规划研究方案，减少后期调整带来的不确定性，提高投入效率。其三，推动评估体系与国际规则更好衔接。参照药的规范选择是价值评估体系的关键环节，机制化运作有助于形成更可持续的医保准入评估方法，促进创新药“证据—价值—支付”链条更顺畅。 对策：以“自愿申请+专家论证+规则约束”构建可执行流程，先试点后完善。征求意见稿明确，参照药预沟通由国家医保局医药价格和招标采购指导中心具体组织实施；企业可自愿提交申请，相关司局核验材料真实性与完整性后反馈是否受理；组织专家不定期论证，论证前提前公示受理药品及企业名单；预沟通不设置专家与企业面对面交流环节，主要依据企业材料开展论证；论证结果反馈后，企业如有异议，可在规定时间补充证据，必要时组织二次论证。同时，制度也预留“动态校正”空间：由于属于提前沟通，后续如市场环境或循证证据发生变化，医保部门在目录调整或综合价值评估中如不采用推荐结果，应说明明确理由或依据，以兼顾规则稳定与现实变化。 在适用范围上，办法体现“聚焦重点、分步推进”的政策取向。根据相关部署，预沟通拟先从按药品新注册分类批准上市的1类新药起步，包括1类化学药、1类治疗用生物制品和1类中成药；同时考虑审批节奏，对尚未获批上市但已受理上市申请且通过技术评审的1类新药，也允许提前申请。此安排既突出对高水平创新的支持，也兼顾工作量与评估资源配置，有利于在实践中积累样本、完善标准。 前景：制度完善将推动“以价值为导向”的支付改革深入落地。随着医保目录动态调整常态化，公众对药品可及性与基金可持续性的关注同步提升。参照药预沟通机制有望进一步统一评估口径、优化证据生成路径，推动药物经济学与真实世界研究在医保准入中发挥更大作用。下一步关键在于：细化参照药选择原则与证据要求，强化信息公开与专家论证的规范性，完善与临床指南、真实世界数据平台的衔接机制，并在试行过程中及时总结案例，形成可复制的操作规范。通过“规则更清晰、证据更充分、流程更可预期”，有望提升目录调整效率与公信力，更好支持创新药高质量发展与群众用药保障。
参照药预沟通办法的推出，显示我国医保药品管理正向更科学、更规范、更透明的方向推进；通过建立提前沟通机制，有助于提高医保支付标准测算的科学性，也能稳定企业预期，为创新药研发与上市提供更清晰的政策指引。随着办法落地，有望深入提升创新药准入评估的效率与可解释性，最终让患者更快获得更多可负担的创新药物。