长春高新的子公司金赛药业，他们推出的一款叫GenSci128片的新药，最近在美国FDA那边得到了一个叫“Orphan Drug Designation”的称号。这个称号是专门给那些治疗罕见病或者患者少的药品发的，叫ODD。这事儿是长春高新在3月10号晚上公告说的。金赛药业就是长春金赛药业有限责任公司。这次获得资格的是一款用于治疗胰腺癌的药物。长春高新主要做生物制药还有中成药的研发、生产和销售，偶尔也做做房地产。他们公司在产业布局和研发上花了不少心思，现在的业务已经涵盖了基因工程、生物疫苗、抗体药物这些医药领域。这次他们主动调整了战略，加大了创新投入，在药物研发这块儿已经建立了好几个有自主知识产权的核心技术平台。 金赛药业的GenSci128片是个1类新药，它在美国属于新药注册类别里的“505b1”。这个药主要针对的是TP53 Y220C这个突变点的选择性重激活剂。TP53基因是人类癌症中突变最多的基因之一，它编码的p53蛋白是个转录因子，本来是有抑制肿瘤作用的。如果TP53基因突变了，p53蛋白就失活了，导致肿瘤发生。其中TP53 Y220C突变大约占了TP53突变的1.8%。 现在临床上还没有专门针对这个突变点的治疗方法，对于标准治疗失败的患者来说这是个很大的难题。特别是胰腺癌这种病侵袭性很强，预后差得很，全球5年生存率还不到10%，一直是个很难搞的挑战。GenSci128片就想通过和这个突变蛋白的口袋结合来恢复它的正常构象和功能。 这药在中国和美国都已经获批开展临床试验了。这次拿到孤儿药资格认定后，在美国研发和审评的时候能得到一些政策支持比如临床试验费用可以抵税、不用交新药申请费、上市后还有7年的市场独占权这些好处。如果后续临床试验顺利进行下去的话对拓宽业务结构和提升核心竞争力都有帮助。 不过话说回来，做医药这行本身就高科技、高风险、高附加值的特点非常明显前期投入大时间长环节多不确定性因素也多这次临床试验进程能不能顺顺利利进行下去还真不好说。