这次要给大家聊聊PALYNZIQ，这是BioMarin公司搞出来的一个创新药，专门治苯丙酮尿症（PKU）。以前这种病只能靠一辈子吃低蛋白食物，现在总算有个不一样的路子了。它是通过往身体里打进聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶（PAL），来顶替患者体内本来就缺的苯丙氨酸羟化酶（PAH），直接把血液里那些多出来的苯丙氨酸给分解掉。这么一来，神经毒性积累的问题就能缓解不少。 针对的人主要是12岁以上的患者，而且要是平时控制饮食或者吃别的药像Kuvan都没什么用，只要血里的苯丙氨酸（Phe）水平还在600 μmol/L以上，就能用上它。等到2026年2月，这个药还会再给FDA批一次，把年龄限制降到更年轻的群体。 说到好处，这东西在临床试验（NCT05270837）里表现挺好。像在PEGASUS III期那个实验里，连续吃72周以后，Palynziq组的Phe平均降了473 μmol/L，比对照组强太多了。治疗差异有个很大的数值差是409 μmol/L，而且这个结果还挺稳定的（95% CI范围也不大）。 除了把血指标降下来，这药对生活质量的改变也很明显。不管是小孩上课还是大人上班、社交，注意力和情绪都能变好一点。最让人惊喜的是饮食这块压力小了很多。以前总不能随便吃啥，现在很多人敢跟家人一块吃饭了，甚至敢试试普通面包。而且这疗效挺持久的，超过70%的人能把Phe控制在600 μmol/L以下，近六成的人能达到更接近正常人的120 μmol/L。 不过这药也不是没副作用。说明书上给了黑框警告，得注意过敏反应和血管性水肿。获取药得走个叫Palynziq REMS的特殊通道。头一针必须在医院盯着打，打完还要观察满60分钟。平时出门还得随身带着自己能打针的肾上腺素应急。 除了这些严重的反应外，常见的像打针疼、关节痛、头痛、恶心这些毛病也是有的。好在大部分都是轻中度的，吃着吃着就慢慢好点了。 这次的信息由香港登越药业整理的哈。如果你们在用药或者其他方面有啥不懂的具体问题，还是要去找主治医师问问才最靠谱。